ICH E10 臨床研究における対照群の設定法 4

ICH E10は臨床研究における対照群（Control）の設定法についてのガイドラインです。4では、プラセボ対照群と用量応答性研究についてまとめています。

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1. ICH E10 臨床研究における対照群の設定法 4 2021/1/15 Ver. 1.0
2. プラセボ対照研究の利点 効能・安全性の評価の両方において利点を持つ • 感度の証拠を示しつつ、効能を示すことができる • 効能・安全性の絶対値を測定できる • 比較的少ない被験者数で検証ができる • 二重盲検が基本となり、バイアス低減が可能
3. プラセボ対照研究の欠点 倫理的問題、比較性がない点などがある • 既存治療存在下で急性・致命的な病状には使用できない • 治療効果のないものを患者が受け入れ可能でないときもある • プラセボ研究のために重症患者を研究対象から外す場合もある • 他の有効成分や治療法との比較ができない
4. 治療なし対照（No-treatment control） プラセボと類似だが、盲検下が困難 • プラセボでの盲検が現実的でないときに採用される • 割付の盲検下にある観察者が意思決定することが望ましい • データセット設定も割付情報を得られないものが行う
5. 用量応答性の対照 基本的にはICH E4の記載に従い準備する • 投与計画を策定するための研究でも、原則は類似する • プラセボを追加して行うことが望ましい • 同効能有効成分やランダム化離脱も使用可能
6. 用量応答性の対照: バイアス低減 盲検下することが望ましい • 治療効果による盲検解除が起こりにくい • 用量違いの見た目が同じ製剤を使用する • 複数のダミーを利用することもある
7. 用量応答性の対照: 倫理的問題 プラセボと同様に、効果のない用量での治療に問題が起こる • 毒性が高いときは低用量が受け入れられやすい
8. 用量応答性の対照: 利点と問題点 プラセボと類似した利点、問題点を持つ • 安全性や効能の証明を毒性を最小限として行いやすい • 最も効能のある用量の特定ができない場合がある • プラセボを含まないと、感度を証明できない • プラセボでの問題・変更に関する内容を共有する • 被験者数はプラセボ対照より多くなる