ICH E11 小児使用が想定される医薬品の臨床研究 1

ICH E11は小児使用が想定される医薬品の臨床研究についてのガイドラインです。

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1. ICH E11 小児使用が想定される医薬品の 臨床研究1 2021/1/19 Ver. 1.0
2. ガイドラインの概要 小児使用が想定される医薬品について • 安全で効率のよい、倫理的な臨床研究の方法を調和する • E11本体とE11のAddendumからなる • E11Aでは小児医療への臨床研究の外挿が予定されている • E11AはStep1で、Step4移行時期は未定
3. ガイドラインの適用範囲 小児適用に関する以下の問題を対象とする • 小児使用を前提とした研究の開始時期と考慮する事項 • 研究のタイプ（PK/PD、薬理学、効能・安全性研究） • 年齢によるカテゴリ化 • 小児臨床研究における倫理的事項
4. 小児治療の開発開始時の問題 小児への使用が明らかに適切でない場合以外は検証が必要 • 治療に対する地域のニーズに従い開始する • 開発初期に必要性・正当性・開始時期を規制当局と議論する • 成人での開発完了から遅れて実施することは望ましくない
5. 小児治療の開発開始時の問題 以下を考慮して開発計画を策定する • 小児における治療対象の有病率 • 症状の深刻性 • 小児に対する他の治療法の存在 • 治験薬の性質に対する既存知識 • 小児における特徴的な効果 • 小児用のエンドポイントの設定 • 治療対象となる年齢層 • 小児でのみ見られる安全性情報 • 小児用の処方の必要性 • 致命的病状では特に開発が重要となる • 安全性に関してはICH M3の結果を基準とする
6. 小児用の処方 小児での投与コンプライアンス維持に重要 • 香りや味の好みがあるため、処方に工夫が必要 • 液剤、懸濁剤、チュアブル剤が好ましい • 小児用量に適した処方の開発を行う • 添加剤の安全性についての検証を必要とする場合がある
7. 臨床研究の時期 医薬品・治療対象・安全性・効能によって異なる • 主に小児治療を対象とする医薬品 • 小児・成人の致命的病状を対象とする医薬品 • その他の場合 によって、時期が異なる
8. 臨床研究の時期: 主に小児治療に用いる場合 初期の安全性・忍容性研究以外は小児で実施する • 成人での研究が不要・リスクを持つ場合は初期も小児で行う • 新生児呼吸不全時のサーファクタントなどが対象 • 小児特有の遺伝・代謝病なども対象範囲となる
9. 臨床研究の時期: 致命的病状を対象とする場合 小児研究においても急を要する • 安全性・効能の初期検証が済んだら計画する • 承認申請時のデータパッケージの一部とする • 承認申請に間に合わないときは、理由を説明する
10. 臨床研究の時期: その他の場合 臨床開発後期、もしくは承認後に実施する • 開発の時期の決定について理由付けが必要 • 第2相、第3相までは通常行わない • 承認申請時にはデータが少ない場合が多い • 小児利用の便益が大きければ、初期から開始することもある